2026年开年之初，小核酸赛道全面爆发。
技术突破和商业化落地共同推动小核酸领域进入了从1到10的商业化阶段。减重领域的小核酸药物临床数据接连公布，提振了市场的情绪。此外中国生物的十亿级重磅并购和小核酸企业瑞博生物的港股上市标志着资本的退出通道已经被打通。某创新药投资人告诉动脉网，小核酸赛道已经开始了商业化加速。
图1.近期小核酸领域的重磅事件（资料来源：动脉网整理）
随着国内创新药龙头和MNC持续加大在小核酸领域的布局，小核酸已然进入创新药研发的核心赛道，未来这一领域的重磅事件有望接连出现。
01
重磅临床数据不断涌现
风头正劲的小核酸赛道，2026年迎来了全面爆发，重磅事件不断涌现。
1月6日，Arrowhead Pharmaceuticals披露了两款siRNA肥胖候选药物的临床数据，在合并2型糖尿病的肥胖患者中，ARO-INHBE、ARO-ALK7均实现了内脏脂肪、总脂肪等身体指标的改善。消息发布后，Arrowhead股价上涨了10.9%。但是由于临床结果中缺少了“体重下降”这一关键指标，市场情绪有所消退。但ARO-INHBE与替尔泊肽联用，在2型糖尿病肥胖患者中于第16周实现了-9.4%的体重下降，相较单用替尔泊肽（-4.8%）约提升2倍。这一数据仍然让投资者看到了小核酸药物的应用潜力。
就在一个月之前，即2025年12月8日，Wave Life Sciences公布了其siRNA药物WVE-007用于减重的Ⅰ期临床试验结果，单次给药后第12周减重幅度4.0%，肌肉增加0.9%。WVE-007在实现与司美格鲁肽相当的减脂效果的同时，避免了后者常见的肌肉流失风险。且WVE-007安全且耐受性良好，无受试者停药，未发生严重或重度治疗相关不良事件（TEAE）。当日，Wave股价暴涨147.3%。
小核酸减重赛道多款潜力产品接连发布的临床数据表明，小核酸药物有可能作为单药或与GLP-1类药物联合使用，在减脂的同时减少肌肉消耗。小核酸药物在减重领域的临床前景值得期待。
02
多起小核酸重磅交易爆发
此外，2025年小核酸领域BD交易火热，圣因生物、舶望制药、靖因药业这些小核酸研发企业都有大额BD授出，这一现象在2026年仍然持续。2026年新年伊始，安龙生物便与一家美国纳斯达克上市企业达成小核酸药物领域的国际战略合作协议，合作规模达上亿美元，这标志着安龙生物在国际BD合作方面取得重要突破。
安龙生物在小核酸领域持续布局，其肝外靶向递送技术平台得到了海外企业的认可，商业化能力凸显。除了BD交易，创新药企还通过并购的方式加码小核酸赛道。
2026年1月13日晚，中国生物制药发布公告称，将以12亿元人民币收购赫吉亚生物100%股权，进一步完善布局小核酸（siRNA）赛道。在长效给药和肝外递送方面，赫吉亚生物都有独特的优势。赫吉亚生物的MVIP肝内递送平台是全球首个且目前唯一经临床验证、可实现“一年一针”长效给药的siRNA递送系统。
肝外递送是小核酸药物的发展趋势，目前赫吉亚生物已攻克了多个组织的递送技术瓶颈，实现了肝脏、神经、脂肪等多组织的精准靶向。通过并购赫吉亚生物，中国生物制药在递送平台和产品管线方面都有收获。
并购赫吉亚生物是继投资圣因生物后，中国生物制药在小核酸赛道的又一重要布局，也是国内头部创新药企在小核酸领域的首次重磅并购。
新年伊始，接连出现的热门事件无疑在向我们表明，小核酸领域已经进入了爆发期。
03
减重领域有可能出现大的交易
小核酸药物当下的发展趋势在于向肝外适应症拓展。此前上市的小核酸药物多针对肝脏适应症，递送效率差异不大而且竞争比较激烈。随着小核酸药物在大适应症上获得突破，其应用领域得以拓展，产品的商业价值也被放大。
从当前的时点来看，动脉网认为减重是最有可能后续出现重磅交易的领域。这不仅是因为减重药物市场空间大，具备了诞生大额交易的可能，更重要的是随着减重领域的小核酸在研药物临床数据不断读出，其临床效果正在受到更多的认可。
以司美格鲁肽为代表的GLP-1受体激动剂虽然是降糖减重领域当前的热门药物，但这类产品往往存在副作用大、停药后体重反弹以及因食欲下降导致肌肉流失等问题。小核酸药物作为一种新兴治疗方式，有望实现更精准、持久的代谢调控。
Arrowhead和Wave Life此前公布的临床数据表明，小核酸药物有望与GLP-1类药物联合使用，实现协同增效、减少肌肉损耗；或者作为GLP-1药物停药后的维持疗法，抑制体重反弹；甚至有可能作为单药用于肥胖患者的减重增肌。
目前小核酸减重领域最火热的靶点是INHBE和ALK7。INHBE和ALK7都属于TGF-β超家族，它们在肥胖和代谢疾病的机制中扮演着关键角色：INHBE主要在肝脏细胞中表达，负责编码并分泌Activin E，后者与其他配体共同作用，通过结合ALK7来调控脂肪代谢；ALK7主要在脂肪组织中表达，当Activin E与ALK7结合后，可通过抑制脂肪分解过程来发挥作用。针对INHBE和ALK7这两个热门靶点，国内企业在都有布局。
1）大睿生物的INHBE靶点药物RN3161全球临床进度排名第二
针对研发进度领先的INHBE靶点，国内的在研管线颇为丰富，临床进展居前的是大睿生物的RN3161、倍思可的BC-006以及圣因生物的SGB-7342。
图2.全球INHBE靶点小核酸在研管线（资料来源：摩熵医药）
RN3161基于大睿生物自研GAIA™平台开发，全球临床进度排名第二，其优化的GalNAc递送设计与化学修饰组合，降低了脱靶风险。早期数据表明，RN3161具有较好的治疗效果。在猴模型中，RN3161低剂量单次给药后就能实现INHBE mRNA表达下调超过90%，并在效力与持久性上实现了领先。此外RN3161能实现长时间有效。临床前研究显示，RN3161可实现超过半年的基因沉默效应，有望将给药频率降低至每年仅1–2次，显著提升患者依从性和长期管理价值。
基于GAIA™平台，大睿生物已经开发了四款进入临床阶段的产品：治疗高甘油三酯血症的RN0361，治疗高胆固醇血症的RN0191，用于治疗动脉粥样硬化的RN5681以及治疗肥胖的RN3161。
在2025年美国心脏协会年会上，大睿生物公布了RN0361的Ⅰ期临床数据。RN0361具备两大特点：1）作用时间持久。RN0361实现了显著且持久的ApoC3和甘油三酯降低作用，疗效持续至少六个月。2）临床效果明显。RN0361可用于预防严重高甘油三酯血症相关的胰腺炎，并降低由动脉粥样硬化性脂蛋白引起的心血管疾病风险，并展现出潜在的同类最佳（BIC）特征。
RN0361良好的临床数据进一步证明了大睿生物自研GAIA™平台的优异性。而作为基于该技术平台推出的第四个临床候选分子，RN3161在治疗肥胖方面的潜力也得到了进一步的佐证。
圣因生物的SGB-7342采用新一代GalNAc偶联技术，通过RNAi技术特异性沉默INHBE基因的表达，进而降低其编码蛋白Activin E的水平，能够有效抑制下游与脂质代谢和能量消耗相关的信号通路活性。临床前研究表明，RN3161能够强效且持久地沉默INHBE表达，显著减轻体重与脂肪量，同时维持肌肉量，并表现出良好的安全性与耐受性。
SGB-7342首例受试者于2026年1月13日在吉林大学第一医院完成给药，预计2026年公布初步数据。
2）圣因生物的SGB-ALK7展现出较好的早期临床数据
针对ALK7靶点，国内在研管线尚处于早期阶段，其中圣因生物的SGB-ALK7颇具看点。
SGB-ALK7是圣因生物基于其独有的LEAD平台开发的药物，这款产品表现出小核酸药物针对肥胖适应症的共同特点：1）长效作用：SGB-ALK7有望实现皮下注射每半年一次的超长效治疗。2）较好的治疗效果：在非人灵长类动物中证实，单次皮下给药后可实现mRNA抑制。在DIO小鼠模型中，SGB-ALK7体重减轻效果与司美格鲁肽相当，能够在保留瘦体重的同时减少脂肪量并促进减重。
目前这款产品还处于临床前研究阶段，随着更多的临床数据读出，SGB-ALK7的治疗效果将得到进一步的验证。
图3.全球ALK7靶点小核酸在研管线（资料来源：摩熵医药）
在上述产品之外，还有更多的早期小核酸管线正在快速推进中。据动脉网了解，以CRO业务起家的上市公司阳光诺和正在向创新药方向转型，小核酸正是其创新药三大核心发展方向之一。目前有着近三十年小核酸研发经验的何军林教授已经加盟阳光诺和，且由其领衔的小核酸研发团队核心人员数量也从2024年的10人左右快速增加到2025年底的30-40人，在研管线数量也在持续增长。与多数小核酸Biotech企业不同的是，阳光诺和具备从分子发现、药物筛选、临床试验到审评审批的全流程经验，丰富的CRO项目积累可以加快小核酸项目的推进速度。据悉，阳光诺和正在大力推进减脂保肌领域小核酸产品的开发，预计今年年底前将会有早期临床数据公布。
从企业层面来看，动脉网比较看好圣因生物在减重领域的发展潜力。作为下一代RNAi技术领跑者，圣因生物专注于肥胖、心血管代谢及自身免疫性疾病领域的“Best-in-Class”RNAi药物开发。目前圣因生物在研管线共17条，其中治疗肥胖疾病的产品有7款。丰富的管线储备不仅为圣因生物的发展提供了保障，也为其BD交易提供了更多的可能性。
图4.圣因生物肥胖适应症的在研管线情况（资料来源：圣因生物官网）
此外，圣因生物也有多项BD交易达成：2026年2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成战略合作，双方将共同推进一款RNAi疗法的开发，交易对价为2亿美元的首付款以及最高达15亿美元的总付款；2025年11月8日，圣因生物与礼来针对代谢性疾病RNAi药物达成12亿美元全球合作；在更早之前，圣因生物的siRNA药物IBI3016授权给了信达生物，用于高血压的治疗。
圣因生物持续的BD授权不仅证明了圣因生物的专有技术平台LEAD的开发潜力，也表明了圣因生物的商业化能力和龙头创新药企对公司的认可。基于这一技术平台开发的RNAi药物未来仍有看点。
04
潜在买家均为MNC
目前，各大药企在小核酸领域动作频频：赛诺菲与Arrowhead的子公司维亚臻在心血管领域达成合作；CRISPER Therapeutic 则与靖因药业合作开发心血管领域的siRNA产品；诺华更是四处出击，先后牵手Regulus、Arrowhead、舶望制药和Avidity，在拓展适应症和改进递送系统两个方向展开了一系列的布局。礼来与圣因生物的合作只是MNC在小核酸领域布局中的一例。
具体到减重领域，小核酸药物在与GLP-1类药物联合使用实现协同增效、减少肌肉损耗方面的效果已经得到了业内认可。因而动脉网认为，手握GLP-1重磅产品的创新药企有可能补充小核酸管线从而实现产品协同。
当前已经实现了GLP-1产品商业化的头部创新药企均布局了小核酸产品：诺和诺德已经与Replicate就自复制RNA（srRNA）平台达成合作协议，共同开发针对肥胖、2型糖尿病等代谢疾病的新型候选疗法；礼来则与圣因生物针对代谢性疾病达成12亿美元RNAi全球合作；信达生物通过与圣因生物合作+自研的方式在快速推进小核酸管线的布局。
在竞争日益激烈的GLP-1减重领域，MNC正在大力开发口服小分子药物：阿斯利康与诚益生物就小分子GLP-1药物ECC5004达成合作，不久前又与石药就GLP-1/GIP减重药物达成合作；罗氏则通过收购Carmot获得了口服小分子GLP-1药物CT-996；默沙东通过授权引进了翰森制药的口服小分子GLP-1药物HS-10535；辉瑞则在近期以总金额20.85亿美元引进了复星医药子公司药友制药的YP05002，在三度失利之后重回到口服小分子GLP-1药物的牌桌上。
在这些企业中，默沙东和辉瑞近两年在小核酸领域处于观望状态，未来有可能成为潜在买家；阿斯利康虽然在小核酸领域有布局，但仍有可能加码小核酸减重药物，从而与管线中的GLP-1产品形成组合，起到更好的效果。未来这几家MNC在这一领域的动向值得高度关注。
图5.龙头GLP-1研发企业在小核酸领域的布局
（资料来源：动脉网不完全整理）
新年以来小核酸领域的持续火爆已经清晰地表明，小核酸领域的商业化开始加速了。有评论人士认为，2026年是小核酸商业化的元年。当前，小核酸最大的看点还是在减重领域。从恒瑞和信达这两大国内龙头创新药企围绕减重领域的布局逻辑我们可以看到，小核酸联用GLP-1药物实现更好的减脂增肌效果是这一领域当下的主流开发策略。
围绕这一思路，国内小核酸研发企业和MNC将会展开更多合作，后续的重磅交易值得期待。
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